Hipertensiunea arterială pulmonară este o boală rară și severă, care afectează vasele de sânge din plămâni și poate suprasolicita inima. Pentru pacienți, accesul la un diagnostic corect, la centre specializate și la tratamente inovatoare rămâne o provocare, chiar și atunci când terapiile sunt disponibile la nivel european.
Problemele au fost analizate în cadrul webinarului „Cum transformăm inovația în rezultate care contează pentru pacienți? Perspective din HTAP”, organizat de Alianța Națională pentru Boli Rare România (ANBRaRo) și Asociația Română de Cancere Rare (ARCrare), în seria Share Experience 2026.
Diagnosticul poate întârzia
Semnele hipertensiunii arteriale pulmonare, printre care se numără dificultățile de respirație și oboseala, pot fi confundate cu simptomele altor boli. Astfel, confirmarea diagnosticului poate fi amânată, deși evaluarea într-un centru cu experiență este esențială pentru stabilirea riscului și alegerea tratamentului.
„În HTAP, diagnosticul nu reprezintă punctul final al unei căutări, ci începutul unui parcurs de îngrijire care trebuie urmărit atent. Este important ca suspiciunea clinică să ducă la evaluare specializată, iar pacientul să beneficieze de o strategie terapeutică adaptată riscului și reevaluată în timp. Deciziile trebuie luate pe baza unei imagini complete a bolii, nu a unui singur simptom sau indicator”, spune prof. univ. dr. Dragoș Bumbăcea, medic primar pneumolog și șef al Clinicii de Pneumologie și Terapie Acută Respiratorie.
Centrele specializate reunesc expertiza necesară pentru confirmarea bolii, evaluarea periodică și ajustarea schemei terapeutice în funcție de evoluția fiecărui pacient. Pentru persoanele cu HTAP, un traseu medical clar ar trebui să lege diagnosticul, tratamentul și monitorizarea pe termen lung.
Continuitatea tratamentului
Dincolo de recomandarea medicală, pacienții au nevoie să știe unde pot fi evaluați, cât durează până primesc un diagnostic și dacă terapia prescrisă poate fi urmată fără întreruperi. Lipsa continuității poate afecta parcursul unei persoane care trăiește cu o boală severă și progresivă.
„Pentru un pacient cu HTAP, accesul la tratament nu poate fi separat de accesul la diagnostic și la monitorizare. O recomandare medicală are valoare reală numai dacă pacientul poate urma tratamentul de care are nevoie și poate reveni la evaluări atunci când situația o impune. Este nevoie de un traseu clar, de continuitate și de dialog între pacienți, medici și autorități”, spune Bogdan Burduja, președintele Asociației Pacienților Hipertensivi Pulmonari (APHP).
Organizațiile de pacienți pot contribui la identificarea blocajelor din sistem și la susținerea nevoilor reale ale comunității. Implicarea pacienților în deciziile medicale este, de asemenea, considerată importantă pentru ca îngrijirea să țină cont de experiența lor directă.
Inovația are nevoie de acces real
Cercetarea medicală a extins opțiunile de tratament pentru anumite categorii de pacienți cu HTAP. Totuși, faptul că un medicament este autorizat în Uniunea Europeană nu înseamnă automat că acesta este rambursat sau disponibil în toate țările.
În România, anumite molecule nu se regăsesc pe piața locală pentru perioade îndelungate. O astfel de situație poate întrerupe sau limita accesul la terapii pentru pacienții care ar putea fi eligibili.
„Valoarea inovației medicale prinde viață doar atunci când tratamentul ajunge efectiv la pacientul care are nevoie de el. Progresul științific rămâne doar o promisiune teoretică în absența unui parteneriat solid între medici, asociații de pacienți, industrie și autorități. Obiectivul nostru absolut trebuie să fie eliminarea barierelor din calea tratamentului, garantând un acces echitabil, rapid și neîngrădit la îngrijirea salvatoare de vieți”, explică Raluca Simbotin, Policy Lead, MSD România.
Accesul echitabil presupune mai multe etape care trebuie să funcționeze împreună: identificarea pacienților eligibili, evaluarea corectă, monitorizarea adecvată și existența resurselor necesare pentru administrarea tratamentelor în condiții corespunzătoare.
Expertiza europeană și calitatea vieții
Rețelele europene pot sprijini schimbul de cunoștințe și bune practici între centrele medicale, contribuind la dezvoltarea competențelor și la reducerea diferențelor de acces. În cadrul webinarului, Gergely Mesaros, Project Manager al ERN-LUNG – Rețeaua Europeană de Referință pentru Bolile Respiratorii Rare, a vorbit despre rolul colaborării europene în îmbunătățirea îngrijirii pacienților cu HTAP.
„Următorul pas în inovație nu înseamnă doar un tratament mai bun, ci și un sistem care îi ajută pe toți pacienții eligibili să beneficieze de acesta. Trebuie să urmărim nu doar rezultatele clinice, ci și simptomele, calitatea vieții, povara tratamentului și obiectivele pe care pacienții le consideră importante. Rețelele europene pot conecta expertiza și pot susține îmbunătățirea îngrijirii, astfel încât locul în care trăiește un pacient să nu îi limiteze șansa de a primi îngrijirea adecvată”, a explicat Gergely Mesaros.
Evoluția bolii și experiența pacienților trebuie documentate pentru a putea fi evaluate rezultatele reale ale tratamentului și diferențele de acces la îngrijire. Succesul nu se rezumă la valorile clinice, ci include și capacitatea de a-ți desfășura activitățile zilnice și de a-ți păstra autonomia.
„În bolile rare, cooperarea este esențială: pacienții au nevoie de specialiști, de acces la tratamente și de un sistem care să le urmărească nevoile pe termen lung. Vocea lor trebuie să contribuie la stabilirea priorităților și la evaluarea rezultatelor, pentru că îngrijirea de calitate înseamnă nu doar tratarea bolii, ci și sprijinirea persoanei care trăiește cu ea”, a spus Dorica Dan, președinta Alianței Naționale pentru Boli Rare România.
Discuțiile au reunit specialiști în pneumologie, reprezentanți ai pacienților, experți în politici de sănătate și membri ai rețelelor europene. Concluzia comună a fost că progresul medical trebuie să se traducă prin diagnostic mai rapid, acces la centre cu experiență, tratament disponibil și monitorizare adecvată, cu implicarea pacientului în propriul parcurs de îngrijire.